Ministerstwo zapowiedziało finansowanie od 1 września 2022 roku w Polsce leczenie nowoczesnymi, najdroższymi lekami na SMA. Refundowane będą:
- Zolgensma (terapia genowa),
- Evrysdi (terapia doustna),
- Nusinersen.
Polska wkracza do czołówki
W wyniku refundacji leków na SMA, Polska dołącza do elitarnego grona państw, które w pełni wdrożyły przesiew noworodków w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni. Od jesieni 2022 leczenie wszystkich chorych na SMA w Polsce będzie się odbywać za pomocą wszystkich trzech dostępnych terapii.
Jak informuje Ministerstwo, po pełnym wdrożeniu jednego zintegrowanego programu lekowego, który obejmie całą populację osób chorych na SMA, Polska dołączy do elitarnej grupy czterech państw, w których wszystkie noworodki objęte są badaniami przesiewowymi w kierunku SMA.
Do takich państw zaliczają się:
- Austria,
- Czechy,
- Niemcy.
Jak działa Zolgensma?
Nie bez przyczyny Zolgensma to najdroższy lek na świecie. Koszt kuracji wynosi około dziewięciu mln złotych. Aby zatrzymać chorobę, wystarczy podać tylko jedną dawkę leku dożylnie.
Poprawa stanu małych pacjentów po podaniu leku Zolgensma jest widoczna błyskawicznie.
Zolgensma bowiem znacznie podnosi poziom białka SMN w ciągu kilkudziesięciu godzin od podania. W efekcie poziom białka jest porównywalny z poziomem u osoby zdrowej. Białko SMN niezbędne jest do prawidłowego funkcjonowania neuronów ruchowych.
Zolgensma jest wyjątkowo przydatna do leczenia niemowląt i małych dzieci, u których objawy SMA jeszcze się nie pojawiły albo pojawiły się bardzo niedawno.
Lek Zolgensma podaje się dzieciom w wieku do sześciu miesięcy. Będzie wdrażany w wyniku stosowania programu przesiewowego.
Kontrowersje wokół refundacji
Niestety, refundacja leków na SMA wywołała nie tylko falę radości, ale i kontrowersji.
Z leku bowiem nie będą mogły skorzystać wszystkie chore na SMA dzieci, czyli mające więcej niż 6 miesięcy.
Ponadto z refundacji będą mogły skorzystać tylko te dzieci, które nie są jeszcze liczone.
Wykluczone z darmowego programu rządowego zostały tym samym chore dzieci, objęte leczeniem innym preparatem, na przykład Spinrazą.